Abu Dabi, BAE’de orak hücre hastalığı ve talasemi gibi durumların nasıl tedavi edildiğini değiştirebilecek bir kilometre taşı olan kalıtsal kan bozuklukları için ilk gen düzenleme tedavisini gerçekleştirdi.
Yas Kliniği–Khalifa Şehri, Abu Dabi Kök Hücre Merkezi (ADSCC) ile ortaklaşa, ülkenin hemoglobin bozuklukları için ilk gen terapisi enjeksiyonunu başarıyla uyguladı, klinik Pazartesi günü yayınlanan bir basın açıklamasında söyledi.
CASGEVY adı verilen tedavi, bu bozukluklara neden olan hatalı geni düzelterek çalışır. BAE İlaç Ajansı tarafından, şiddetli orak hücre hastalığından muzdarip veya beta talasemi nedeniyle düzenli kan nakli gerektiren 12 yaş ve üstü hastalar için onaylanmıştır.
Sağlık yetkilileri, prosedürün Sağlık Bakanlığı – Abu Dabi gözetiminde gerçekleştirildiğini söyledi.
Uygun hastalar tedaviye emirlik’teki sigorta ve geri ödeme programları aracılığıyla erişebilecekler.
Semptomları yaşam boyu yönetmek yerine, terapi sorunu kaynağında hedefler. Doktorlar bir hastanın kök hücrelerini toplar ve genetik hatayı özel bir laboratuvarda düzeltir. Onarılan hücreler daha sonra hastaya geri döndürülerek vücudun zamanla daha sağlıklı kan hücreleri üretmesine izin verilir.
Abu Dabi Sağlık Bakanlığı Müsteşarı Dr. Noura Khamis Al Ghaithi, başarılı tedavinin emirliğin ileri tıbbi bakımı hastalara yaklaştırma odağını yansıttığını söyledi.
”Bu yenilikler hastalara yeni bir umut veriyor ve karmaşık tedaviler için yurtdışına seyahat etme ihtiyacını azaltıyor” dedi ve Abu Dabi’nin sağlık sistemi içindeki ileri tedavilere erişimi genişletmeyi hedeflediğini de sözlerine ekledi.
Orak hücre hastalığı ve talasemi gibi kalıtsal kan hastalıkları Orta Doğu, Afrika ve Güney Asya’nın bazı bölgelerinde yaygındır. Hastalar genellikle ağrı, yorgunluk ve diğer komplikasyonları yönetmek için sık hastane ziyaretlerine, kan nakillerine ve ilaçlara bağımlıdır.
Yas Kliniği Başhekimi Dr. Maysoon Al Karam, gen düzenleme terapisinin uygulanmasının çok az alternatifi olan hastalar için yaşamı değiştiren bir seçenek sunabileceğini söyledi.
”Bu, çocukluğundan beri bu koşullarla yaşayan hastalar için ileriye doğru atılmış büyük bir adım” dedi. Terapi, küresel bir biyoteknoloji şirketi olan Vertex Pharmaceuticals tarafından geliştirilmiştir. Bölge başkanı Hisham Hagar, tedavinin semptomlarından ziyade hastalığın temel nedenini ele alarak uzun vadeli bir rahatlama sağlayabileceğini söyledi.
Tedaviyi alan hastalar dikkatli bir taramadan geçirilir, ardından hücrelerinin toplanması ve tedavisi, yeniden infüzyonu ve güvenliği sağlamak için uzun süreli tıbbi izleme yapılır.
ADSCC, BAE’de bu tür tedavilerin sunulmasının bakımın yerel tutulmasına, sonuçların iyileştirilmesine ve Abu Dabi’nin ileri tıbbi tedavi ve araştırmalardaki konumunun güçlendirilmesine yardımcı olacağını söyledi.
Sağlık yetkilileri, program mevcut tıbbi yönergelere göre genişledikçe daha fazla hastanın uygunluk açısından değerlendirileceğini söyledi.
