Emirates İlaç Kurumu (EDE), uygun yetişkinlerde ve iki yaş ve üstü çocuklarda spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için adeno ile ilişkili bir viral vektör kullanan bir gen terapisi olan Itvısma’nın (onasemnogene abeparvovec) onayını açıkladı.
Bu kararla BAE, bu tedavi için küresel olarak onay veren ikinci ülke oldu ve bölgedeki ileri tıbbi yeniliklere hasta erişimini hızlandırma konusundaki liderliğini güçlendirdi.
Itvisma, hastalıktan sorumlu kusurlu geni değiştirerek, hastaların motor fonksiyonlarını iyileştirmeye ve uzun süreli tedavilere olan bağımlılıklarını azaltmaya yardımcı olarak spinal müsküler atrofinin genetik nedenini hedefler.
Bu düzenleyici yetkilendirme, ede’nin BAE’nin dünya standartlarında, verimli, yenilikçi ve sürdürülebilir bir sağlık ekosistemi vizyonuna uygun olarak, yüksek değerli, gelişmiş tedavilere erişimi sağlama ve BAE hastalarına çığır açan ilaçların verilmesini hızlandırma konusundaki devam eden taahhüdünün bir parçasıdır.
Emirates İlaç Kurumu Genel Müdürü Dr. Fatima Al Kaabi, “Itvısma için düzenleyici onayın verilmesi, BAE’nin hastalara, özellikle spinal müsküler atrofi gibi nadir genetik hastalıkları olanlara en son gelişmiş genetik tedavileri sağlama taahhüdünü gösteren önemli bir adımdır.
“Bu karar, ülkenin sağlık sisteminin etkinliğini ve yenilikçi ilaçları etkili zaman dilimleri içinde en yüksek bilimsel standartlara göre değerlendirme ve onaylama yeteneğini sergiliyor. Hastaların yaşam kalitelerini iyileştiren en ileri tedavi seçeneklerine hızlı bir şekilde erişmelerini sağlamayı taahhüt ediyoruz “dedi.
Klinik değerlendirmenin tüm aşamalarında gözlemlenen sürekli olarak olumlu bir güvenlik profiline ek olarak, hastaların motor yeteneklerinde açık ve sürekli iyileştirmelerle sonuçlanan klinik kanıtların ardından Itvısma’nın onaylandığını açıkladı.
Al Kaabi, “BAE’nin bu terapi için düzenleyici onay verme kararı, ülkenin ileri ilaç teknolojilerini benimsemedeki liderliğini teyit ediyor. BAE’nin hız, bilimsel titizlik ve şeffaflık arasında dikkatli bir denge kuran düzenleyici modeline uluslararası güveni güçlendirerek yenilikçi tedavilerin hastalara zamanında ve güvenilir bir şekilde ulaşmasını sağlar.”
“Emirates İlaç Kuruluşu, ülkenin bilgi, verimlilik ve sürdürülebilirlik odaklı son teknoloji ürünü bir sağlık sektörü kurma vizyonuna uygun olarak, tıbbi yeniliği desteklemeye ve yaşam kalitesini artıran modern tedavileri benimsemeye devam edecek.”
Novartis’teki KİK Küme Başkanı Muhammed Ezz Eldin ise, Itvısma’nın BAE’de yetkilendirilmesinin her şeyden önce hastalara ve ailelerine hizmet etmekle ilgili olduğunu vurguladı.
Emirates İlaç Kuruluşu ve ortakları ile yakın işbirliğinin tedaviye hızlı ve adil erişim sağlamayı amaçladığına dikkat çekerek, daha önce bir kerelik gen terapisinden yararlanamayan SMA ile yaşayan insanlara bu tür bir tıbbi müdahale için yeni bir fırsat sağlamayı amaçladığını belirtti.
Ezz Eldin, BAE’nin yenilikçi tedavilerin benimsenmesini hızlandırmaya verdiği desteğin, spinal müsküler atrofinin hastalık yörüngesinin değiştirilmesine katkıda bulunacağını ve şirketin bu tıbbi ilerlemedeki rolünden gurur duyduğunu belirtti.
Bu başarının Novartis’in nörolojiye olan bağlılığını yansıttığını, SMA ve multipl skleroz tedavisindeki kapsamlı deneyimine dayandığını ve odağını nöroimmünoloji, nörodejeneratif bozukluklar ve nöromüsküler hastalıklara genişlettiğini belirtti.
Itvısma’nın onayı, Emirates İlaç Kuruluşunun, en yüksek kalite ve güvenlik standartlarını karşılayan gelişmiş genetik tedaviler sunarak bae’yi farmasötik inovasyon için bölgesel bir merkez olarak konumlandırma misyonunda stratejik bir kilometre taşıdır.
