Dubai Health’in iddialı bir programı, bazıları henüz bilinen düzenleyici onaylı hastalık modifiye edici tedavileri olmayan nadir hastalıklar için araştırma tedavilerini deniyor.
Potansiyel olarak ölümcül koşulları olan hastaların yeni onaylanmış tedavilere erişmek için uzun süre beklemesi gereken bir zamanda, girişim, dikkatle izlenen klinik denemeler yoluyla gelecek vaat eden tedavilere erken erişim sunuyor.
Dubai Health Klinik Araştırmalar Ofisi Dr. Alshafi Mohammad liderliğindeki program, özellikle nadir görülen genetik bozukluklardan muzdarip çocukları olanlar olmak üzere birçok aileye umut veriyor. Onlar için bu, yıllarca süren belirsizlik ile hayata yeni bir atış arasındaki fark anlamına gelebilir.
Alshafi, ”Kanser, nadir hastalıklar, metabolik bozukluklar ve nörodejeneratif durumlar gibi karmaşık durumlar için yeni tedaviler üzerinde çalışıyoruz” dedi. Pazartesi günü Dubai Fuar Merkezi’nde (Aralık) başlayan Dünya Sağlık Fuarı’nın (WHX) oturum aralarında Khaleej Times ile konuşuyordu.
Kaliteyi iyileştirin
Bu tedavilerin çoğunun hayat kurtarıcı olabileceğini ve bir hastanın yaşam kalitesini büyük ölçüde iyileştirebileceğini açıkladı — özellikle seçeneklerin sınırlı olduğu veya düzenleyici onaylı hastalık modifiye edici tedavilerin henüz mevcut olmadığı nadir hastalıkları olanlar için.“Normalde, hastaların yeni tedavilerin incelenmesi ve onaylanması için beş ila 10 yıl beklemesi gerekiyor” dedi. “Dubai Health’te yapılan klinik çalışmalar sayesinde hastalarımız bu tedavilere yıllar öncesinden erişebiliyor.”
Bu, Dubai’deki, BAE’deki ve hatta yakın ülkelerdeki hastaların, yaygın olarak kullanılabilir hale gelmeden çok önce umut verici tedaviler alma fırsatına sahip oldukları anlamına gelir. “Sloganımız klinik deneylerle hayatları değiştiriyor” diye ekledi.
Nadir koşullara odaklanın
Dubai Health şu anda birkaç nadir durum için denemeler yürütüyor. Bunlar arasında çocukları etkileyen ciddi bir doğuştan bağırsak bozukluğu olan Microvillus İnklüzyon Hastalığı (MVID) ve böbrek yetmezliğine yol açabilen metabolik bir bozukluk olan Primer Hiperoksalüri bulunur.Bir diğer önemli odak noktası, nadir görülen kalıtsal bir genetik bozukluk olan ENPP1 eksikliğidir. Dr. Alshafi, ”Henüz düzenleyici onaylı hastalık değiştirici tedaviler yok” dedi. “Klinik denemeler yoluyla çocuklar yeni tedavilere erişim kazanıyor. Hayatlar değişiyor.”
ENPP1 çalışmasını, devam etmekte olan en umut verici denemelerden biri olarak nitelendirdi. “Onaylanmış bir tedavi yoksa ve hastalara umut getiriyorsak, bu bizim için büyük bir vurgu.”
Program ayrıca erken meme kanseri de dahil olmak üzere kanser denemelerinin yanı sıra talasemi gibi kan bozukluklarını da içeriyor.
Erken erişim
Bölgedeki birçok deneme geç dönem çalışmalar olsa da, Dubai Health şu anda ikinci Aşama protokolleri de dahil olmak üzere erken aşama denemeler yürütüyor.“Bu çok önemli çünkü tedavilerin hastalarımız için ne kadar iyi çalıştığını inceleyebilir ve doğru dozu erken bir aşamada belirleyebiliriz” dedi.
Test edilen tedavilerden bazıları, hastalıkları daha kesin olarak hedef alan gelişmiş bir terapötik yaklaşım biçimi olan RNAi terapileri, biyolojik ve monoklonal antikorları içerir.
Hastalar genellikle düzenli hastane ziyaretleri sırasında denemelere dahil edilir. Doktorlar, hastalar katılıp katılmayacağına karar vermeden önce çalışmayı faydalar ve riskler de dahil olmak üzere ayrıntılı olarak açıklar.
Alshafi, ”Uzman pediatrik tesislerimiz ve çok çeşitli yetişkin hizmetlerimizle, bu denemeleri yürütmek için benzersiz bir konumdayız” dedi. “Nihayetinde, hastalara yeni umutlar vermek ve insanlık için sağlığı geliştirmekle ilgilidir.”
